Корни белокопытника содержат сапонины тритерпеновой группы, дубильные вещества пирокатехиновой группы, эфирные масла, азотистые основания, смолистые вещества, флавоноиды, сексвитерпеновый алкоголь петазол, инулин, сложные эфиры петазин, изопетасин и неопетасин. В корнях белокопытника содержится много марганца, что делает растение манганофилом.

Белокопытник рекомендуется при бронхита, язвенной болезни желудка и двенадцатиперстной кишки, при метеоризме, запорах, неврастении и истерии, начальной стадии гипертонической болезни, а также в качестве отхаркивающего средства при кашле, сопровождающемся хрипотой и удушьем.